11月26日上午，治疗转移性结直肠癌的靶向药物爱优特（爱优特为产品名称，也称呋喹替尼胶囊）在上海医院开出了第一张处方。根据礼来公司给予第一财经记者的反馈，医院和有需求的患者陆续可以拿到这款新药了。目前第一阶段主要还需患者自费。

“许多结直肠癌患者在二线治疗失败后，体能状况都较好，生存欲望也很强烈。但由于国内目前三线的治疗方案有限，留给患者的选择余地不多。”医院肿瘤医学部主任李进表示，“呋喹替尼经FRESCO研究结果证实，能显著延长患者总生存期至9.3个月，有望成为晚期结直肠癌三线治疗的标准治疗方案。”

在中国，结直肠癌发病率、死亡率在全部恶性肿瘤中均位居第5位。其中，每年新发病例37.6万，死亡病例19.1万。据悉，近一半患者首诊即为晚期或由于手术后复发转移进入晚期疾病状态，无治愈机会，他们大多以延长生存及提高生活质量为治疗目标。

根据介绍，呋喹替尼是一个喹唑啉类小分子血管生成抑制剂，主要作用靶点是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导，抑制血管内皮细胞的增殖、迁移和管腔形成，从而抑制肿瘤新生血管的形成，最终发挥肿瘤生长抑制效应。

李进对第一财经记者表示，根据初步研究临床结果提示，爱优特对二线化疗甚至三线化疗失败的病人在疾病控制上在60%以上，也就是说个病人里面有超过60个病人可以从药物应用当中获益。

这一首个在国内发现、研发并获批治疗结直肠癌的抗肿瘤新药是由记黄埔医药（上海）有限公司（下称“和记黄埔医药”）自主研发。在年10月，和记黄埔医药与美国礼来公司达成了一项对呋喹替尼在中国市场范围内进行授权、共同开发和商业化的协议。按照协议约定，和记黄埔医药负责呋喹替尼的开发，由此产生的费用由双方共同承担。

值得注意的是，呋喹替尼胶囊的快速获批，得益于国家药品上市许可人制度（MAH）的积极推进。年11月，中国开始试行上市许可人制度（MAH），年7月上海市食品药品监督管理局开始全力推进MAH制度改革试点落地。年10月，呋喹替尼胶囊进入上海市食品药品监督管理局MAH制度试点品种名单。

实际上，呋喹替尼从年立项到年9月被批准上市，历经整整12年，耗资15亿元。其也是和记黄埔医药成立16年以来首个获批的新药。

一直以来，我国医药产业长期以仿制药为主，缺乏自主知识产权的创新药。MAH制度是国际普遍实行的药品管理制度，药品批准文号和生产许可脱离，允许试点的药品研发机构和科研人员取得药品的批准文号，并且对药品质量承担相应的责任。开展药品上市许可持有人制度试点工作，对于鼓励药品创新、提升药品质量具有重要意义，让研发型的药企可以把主要精力和资源都投入到新药研发上。

和记黄埔医药科技有限公司执行董事及首席执行官贺隽指出，推行MAH，最大的益处是避免当前医药企业广泛存在的重复投资建设现象，推动制药产业结构调整和资源优化配置，促进创新药物的生产和转化，也大大加速了新药上市的时间，相当于为呋喹替尼这类创新药的上市开辟了“绿色通道”，为患者带来更多益处。

他向记者强调，此次上市的呋喹替尼最大的特点是一个非常“干净”，即是靶点选择性非常高，除了设定的靶点VEGFR以外，对其他靶点的抑制十分低，通过对VEGFR的抑制，可以抑制肿瘤的生长以及血液输送，这对抑制肿瘤生长很重要。因为呋喹替尼具有高选择性的和非常“干净”的靶点抑制，它的最大的潜力是和其他药物联合治疗。

“我们现在已经在考察呋喹替尼和免疫疗法和化学疗法都有非常大的可能性和这些疗法进行组合，未来我们也会在这些方面组合疗法方面进行探索。”贺隽说。